Washington. Sarepta Therapeutics informó el martes que un paciente murió mientras recibía su terapia génica para la distrofia muscular, lo que provocó una caída de más del 25% en las acciones de la compañía.

El joven falleció por una lesión hepática aguda, un efecto secundario conocido, según Sarepta en un comunicado. Sin embargo, la compañía señaló que la “gravedad” del caso del paciente no se había visto previamente con la terapia, llamada Elevidys.

Es la primera muerte conocida de un paciente con esta terapia, que se ha utilizado en más de 800 pacientes, indicó la empresa.

En Puerto Rico, el pequeño Louie es el primer paciente que recibe esta terapia. Cuando Primera Hora reseñó su historia en enero pasado, el niño dejó saber que se sentía bien después de haber recibido la infusión de la terapia.

Aprobación acelerada pese a preocupaciones

En 2023, Elevidys recibió la aprobación acelerada de Estados Unidos a pesar de las preocupaciones de algunos científicos de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA en inglés) sobre su efectividad para tratar la distrofia muscular de Duchenne. Es la primera terapia génica aprobada en Estados Unidos para esta rara condición que causa debilidad, pérdida de movilidad y muerte temprana en los hombres.

La FDA otorgó la aprobación total el año pasado para los pacientes de Duchenne con una mutación genética particular, ampliando su uso a pacientes de 4 años o más, independientemente de si aún pueden caminar. Anteriormente, solo estaba disponible para pacientes más jóvenes que aún eran móviles.

Sarepta indicó en un comunicado que el paciente que falleció tenía una infección reciente que podría haber contribuido a la lesión hepática. La compañía agregó que planea actualizar la información sobre la prescripción de Elevidys para reflejar este caso.

Las acciones de la empresa con sede en Cambridge, Massachusetts, cayeron más del 27% el martes, cerrando en aproximadamente $73 cada una.

Elevidys utiliza un virus deshabilitado para insertar un gen de reemplazo para producir distrofina en las células del paciente. El costo es de $3.2 millones por una infusión única.

Sarepta ha recibido aprobación acelerada de la FDA para tres otros medicamentos para Duchenne desde 2016. Ninguno ha sido confirmado aún como efectivo; los estudios diseñados para asegurar la aprobación total de la FDA están en curso.